Российские ученые разработали препарат для терапии гепатита В на основе технологии генного редактирования CRISPR/Cas9, сообщили в Сеченовском университете.
"Мы разработали новую невирусную систему доставки на основе биодеградируемых наночастиц. Мы впервые научились упаковывать CRISPR/Cas-комплексы с эффективностью порядка 80%", - рассказал руководитель лаборатории генетических технологий в создании лекарственных средств Сеченовского Университета Дмитрий Костюшев, слова которого приводит пресс-служба вуза.
Он добавил, что в одну наночастицу помещается 200–250 копий противовирусных комплексов — этого достаточно, чтобы удалить все копии вирусного генома в инфицированной клетке.
"Мы модифицируем поверхность наночастиц, чтобы комплексы доставлялись именно в те клетки, которые восприимчивы к вирусу, и наши исследования показывают, что наночастицы действительно проникают в 90–95% инфицированных клеток", - отметил Костюшев.
По его словам, этот препарат очень короткоживущий: через 20–24 часа в печени от него не остается никаких следов.
Кроме того, CRISPR/Cas-комплексы можно перенастраивать на другие задачи: редактировать гены, эпигеном, изменять последовательность нуклеотидов ДНК или РНК.
"А наши системы доставки универсальны: любой "груз" — противоопухолевые молекулы, системы генетического редактирования — можно доставить в целевой орган. Это может быть исправление мутаций, уничтожение опухоли, подавление инфекций — спектр огромный. Все зависит от конкретной задачи", - заключил ученый.
